Új gyógymód a cukorbetegségre

Az előadás második része egy, az egyetemről indult gyógyszerfejlesztési projektet mutatott be, amely a diabéteszes retinopátia kezelésére irányul. A cukorbetegség világszerte népbetegség, egyes ázsiai országokban az előfordulás meghaladja a 12 százalékot. A betegség egyik legsúlyosabb szövődménye a retina károsodása, amely kezeletlenül látásvesztéshez vezethet. Az egyetemen elindított kutatás olyan innovatív terápiás megoldást céloz, amely áttörést hozhat ezen a területen, és nagy nemzetközi érdeklődést váltott ki. A két téma – az AMR és a diabéteszes retinopátia – jól példázza, hogy az állatorvosi kutatás nem csupán az állatok gyógyításáról szól. Az állati egészség védelme egyben az emberi egészség első védvonala.

Jerzsele Ákos kitért a diabétesszel összefüggésben álló, szemészeti szövődményekkel kapcsolatos kutatási eredményekre is. A cukorbetegség világszerte, így Magyarországon is az egyik legjelentősebb népegészségügyi kihívás.

A jelenlegi terápiás lehetőségek hatékonyak lehetnek, ugyanakkor jelentős terhet rónak a betegekre és az egészségügyi rendszerre egyaránt. A legelterjedtebb kezelési forma az intravitreális, azaz a szembe adott injekció, amely nemcsak kellemetlen és ijesztő beavatkozás, hanem rendkívül költséges is: egyetlen injekció ára akár az egymillió forintot is elérheti. Mindez indokolttá teszi olyan új terápiás megoldások keresését, amelyek egyszerre hatékonyak, biztonságosak, betegbarátok és gazdaságilag is fenntarthatóbbak.

Ezt a célt tűzte ki egy hazai kutatócsoport is, amely egy már ismert hatóanyag, a glibenklamid újrapozicionálásával kíván áttörést elérni. A glibenklamidot évtizedeken keresztül alkalmazták szájon át szedhető antidiabetikumként, azonban a gyakori hipoglikémiás mellékhatások miatt alkalmazása visszaszorult.

Az utóbbi évek kutatásai ugyanakkor rámutattak, hogy a vegyület nem csupán vércukorszint-csökkentő hatással bír, hanem kifejezett neuroprotektív és retinavédő tulajdonságokkal is rendelkezik, sőt stroke kezelésére irányuló terápiában is vizsgálják alkalmazását.

A kutatók hipotézise az volt, hogy ha a hatóanyagot nem szisztémásan, hanem lokálisan, szemcsepp formájában juttatják a szervezetbe, akkor a korábbi mellékhatások kiküszöbölhetők.

A kihívást az jelentette, hogy a glibenklamid hagyományos oldat vagy szuszpenzió formájában nehezen jut át a szaruhártyán, így nem éri el megfelelő koncentrációban a retina szöveteit.

A fejlesztésben a szegedi nanotechnológiai kutatócsoport is részt vett, amely kialakította az optimális formulációt. In vitro vizsgálatok során igazolták, hogy a nanoformuláció közel háromszor hatékonyabban jut be a szem belsejébe, mint a hagyományos készítmények. Ráadásul egy meghatározott – 0,5 mmol-os – koncentráció mellett nemcsak a penetráció javult, hanem a szaruhártyasejtek életképessége is nőtt.

Az ígéretes laboratóriumi eredményeket állatkísérletek követték. Nyulakon végzett vizsgálatok során a szemcsepp lokális alkalmazása biztonságosnak bizonyult, nem okozott szemkárosodást, és szisztémás mellékhatások sem jelentkeztek. Különösen fontos eredmény, hogy a korábban szájon át adott glibenklamidra jellemző hipoglikémiát nem tapasztalták.

A hatásosság igazolására kísérletesen cukorbetegséget indukáltak új-zélandi fehér nyulakban. A modellben a vércukorszint gyorsan 15 mmol/l fölé emelkedett, és elektrofiziológiai vizsgálatokkal igazolták a retina károsodását. A szemcseppes kezelés hatására azonban minden állat esetében javulást tapasztaltak, amit immunhisztokémiai és ERG-vizsgálatok is alátámasztottak.

A nanoszuszpenziós szemcsepp szabadalmi oltalom alatt áll, és az európai bejelentés is megtörtént. A preklinikai vizsgálatok alapján a készítmény biztonságosnak és hatékonynak minősíthető, eddig nem merült fel olyan adat, amely a fejlesztés leállítását indokolná. A hatósági egyeztetések eredményeként a fázis I. klinikai vizsgálatok engedélyt kaptak, így rövidesen megkezdődhetnek az első, embereken végzett biztonsági tesztek.

A projekt jelentősége túlmutat egy új gyógyszerjelölt fejlesztésén. Az Állatorvostudományi Egyetemről induló kutatás jól példázza az Egy Egészség szemlélet gyakorlati megvalósulását: az állatkísérletes modellek és a humán gyógyászat közötti szoros együttműködés révén olyan innováció születhet, amely több százezer beteg életminőségét javíthatja. Ha a klinikai vizsgálatok is igazolják a preklinikai eredményeket, a jövőben egy fájdalmas és költséges injekciós kezelés helyett egy egyszerű szemcsepp jelentheti a megoldást a diabéteszes retinopátia kezelésében.